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行業新聞

FDA頒布細胞、組織和基因(CTG)治療產品指南草案

 

日前,FDA發布了新的文件草案,旨在對細胞、組織和基因(CTG)治療產品的臨床前評估提供指導。

謹慎的風險效益分析

CTGs實際上被用來對患者的細胞、組織或基因做出治療性改變,其方法是對患者注射改良後的DNA、細胞或器官移植。這些產品包括細胞治療藥物、基因藥物、治療性疫苗、異種器官移植和其它製藥產品,其中包括與它們結合在一起使用的醫療器械。

這類產品由FDA生物製品評價和研究中心(CBER)及藥品評價和研究中心(CDER)負責監管。申請人要在一隻產品參與臨床試驗之前,對該產品可能具有的安全特征進行評估。不過,對於CTG產品,臨床前研究的批準對公司和監管機構來說往往十分困難。

FDA在指南中解釋說,不同的生物學特征、臨床適應症以及科學研究向這些產品領域快速進軍,都對監管審評帶來了獨特的科學挑戰,因此,對實驗性CTG產品進行評價的監管審查過程需要按照正在研究之中的特定臨床適應症,開展謹慎的風險效益分析。

FDA解釋說,由於化學和生物藥物的產品成分及其作用機理變化非常大,標準化的毒理學實驗和其它臨床前研究方法往往“並不適合於”用來評價這些產品。

CBER表示,它采用了“靈活、以科學為主導的”審查方法,以解決臨床前安全問題,確保產品足以安全開展臨床試驗。然而,雖然具有靈活性,這種方法融合了基本的毒理學原則,這些原則以更加傳統、標準化的臨床前研究為基礎。

對新藥臨床試驗的申辦者來說,審評的靈活性會帶來挑戰。由此,新的指南應運而生。

關鍵在於溝通

《研究性細胞和基因治療產品的臨床前評價》是針對CTG產品的一份長達32頁的總體框架性文件,它還對幾種產品(轉基因蛋白、體外修飾細胞等)設計臨床前研究提供了許多具體的建議。

整個方法的關鍵在於溝通,FDA承認,這種方法會隨著產品類型的變化而有很大的不同。FDA表示,它建議“開發商與評審人員盡早進行持續溝通,以避免審批過程中出現的任何意外或延誤”。FDA解釋說,這些溝通有助於確保監管部門對安全的期望、潛在活動的展示以及對可能的作用機理(MOA)的理解得到解決。

這份指南草案將取代FDA於1998年發布的具有類似名稱的指南(行業指南:人體細胞治療產品和基因治療產品)。FDA解釋說,這份指南不適用於美國《聯邦規章典集》第21篇第1271部分(21 CFR 1271)中按照HCT/P條例進行監管的那些產品,也不適用於《聯邦規章典集》第21篇第820部分(21 CFR 820)監管的醫療器械。

 

來源:醫藥經濟報

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